【亚搏官网app登录】科学家在子宫内进行基因编辑实验,治疗致命肺部疾病

  • 时间:
  • 浏览:3341
  • 来源:亚搏官网app登录
本文摘要:在科学界,基因编辑仅次于批评,在于对伦理学的挑战。

在科学界,基因编辑仅次于批评,在于对伦理学的挑战。最近《科学》的子刊《ScienceTranslationalMedicine》的封面纸有了新的想法。宾夕法尼亚大学医学院和费城儿童医院的研究人员在小鼠体内修复了一个可怕的基因突变,这个基因编辑修饰是在小鼠出生前4天进行的,而不是在早期胚胎形成之前。据了解,作者研究了一种先天性遗传病,——表面活性蛋白缺乏症。

表面活性蛋白是最重要的脂蛋白之一,它需要降低肺的表面张力,使肺长期发挥功能。但在一些罕见的情况下,婴儿并不经常发生基因突变,其表面活性蛋白往往缺失。

一旦婴儿出生,这种症状不会导致他们在几个小时内经常出现呼吸衰竭。因此,研究人员试图在婴儿出生前纠正胚胎中的这种基因突变。

宾夕法尼亚大学医学院教授、研究负责人之一爱德华说:“这里的关键是如何引导基因编辑系统以呼吸道和肺部的细胞为目标。”在实验中,他们将CRISPR试剂输送到羊水中,而不是静脉注射,从而有效而准确地编辑呼吸道中的有序肺上皮细胞。为了测试基因编辑的有效性,研究人员开发了一个CRISPR基因编辑荧光报告系统来进行测试。

一旦成功,可以在适当的点仔细观察荧光颜色。最后,实验证明是顺利的。之后,研究人员进行了三组对比实验,结果显示,所有不拒绝化疗,或者拒绝对照化疗的小鼠胚胎,都在动物出生后6小时死亡。

然而,24小时后,拒绝基因编辑化疗的幼鼠仍有8%存活。出生后第7天,总体存活率仍为5.7%。“在胎儿中晚期,通过基因编辑技术,在往往出现不可逆的病理症状之前治疗或减轻疾病是令人兴奋的!”研究人员在一份声明中回应说,“由于许多先天性肺部疾病,如囊性纤维化和遗传性(表面活性剂蛋白)疾病,通常是由单个基因突变引起的,因此这些是基因编辑技术的理想候选对象。”当然,这个实验有一个关键点,是否看清伦理道德的边界线。

有评论认为,基因编辑的时间是小鼠出生后的前4天,相当于人类出生后的28周。此时胎儿不被认为是极端早产的婴儿,从而避免了因编辑人类胚胎而引发的一系列问题。同时,这种基因编辑理论上会转化生殖细胞。

但也有人指出,这种基因编辑方式不会给母亲带来一定的风险。综上所述,目前的基因编辑实验仍然难以避免伦理道德的争议,但另一方面,我们可以从老鼠身上看到未来人类治愈遗传病的曙光。


本文关键词:亚搏官网app登录

本文来源:亚搏官网app登录-www.monpetitanimal.com